基因疗法采用经过遗传改造的病毒携带“正常”的人类基因，去替换患者细胞内已经丧失功能的“异常”致病基因。

即将发表在7月份《自然—遗传学》上的一篇论文指出，基因疗法可能带来一个危险：这些携带了治疗性基因的病毒能够插入并破坏其他基因。腺相关病毒AAV是通常用来携带治疗基因的病毒之一。有研究者将AAV注射到小鼠的肝脏中，结果发现，当该病毒与DNA进行结合时，容易插入功能性基因中，而不是DNA的非编码区。这表明该病毒可能损伤正常基因。

在一项法国基因治疗试验中，两名接受免疫缺失症治疗的儿童患上了白血病，因此今年1月，基因疗法开始遭到强烈的抨击。